La terapia preventiva para la diabetes de tipo 1, llamada Teplizumab-mzwv, ha sido aprobada recientemente por la FDA y ya está en las estanterías. Es el primer medicamento capaz de retrasar la progresión de la enfermedad. A continuación se exponen los principales datos sobre el nuevo medicamento y el modo en que puede beneficiar a los pacientes con diabetes de tipo 1.
¿En qué consiste la diabetes de tipo 1?
La diabetes es un término que engloba tres enfermedades distintas:
De estas tres enfermedades, la diabetes de tipo 1 es la más difícil de tratar. Mientras que la diabetes gestacional y la de tipo 2 pueden controlarse a menudo con cambios en la dieta, ejercicio y una serie de medicamentos, la única opción de tratamiento disponible para la diabetes de tipo 1 es la insulina.
En la diabetes de tipo 1, el sistema inmunitario ataca y destruye las células del páncreas encargadas de producir insulina, llamadas células beta. Como resultado, el páncreas es capaz de producir cada vez menos insulina, lo que hace que los niveles de glucosa en sangre aumenten. La insulina es una hormona producida en el páncreas que permite que la glucosa entre en las células y sea utilizada como energía. Cuando los niveles de insulina descienden, los niveles de glucosa se disparan y acaban dañando el organismo.
La diabetes de tipo 1 suele diagnosticarse en niños y adultos jóvenes. Una persona tiene mayor riesgo de padecer diabetes de tipo 1 si tiene un familiar con diabetes de tipo 1. Este es precisamente el grupo de pacientes al que puede beneficiar el teplizumab-mzwv.
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¿Cómo funciona Teplizumab-mzwv?
Teplizumab-mzwv es el primer medicamento capaz de retrasar la progresión de la diabetes de tipo 1. El tratamiento fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) el 17 de noviembre de 2022, bajo la marca Tzield.
Tzield es una proteína sintética que funciona como un anticuerpo monoclonal producido por el sistema inmunitario. Se trata de un tipo de anticuerpo que ordena a las células inmunitarias T que ignoren las células beta del páncreas -afirma ProventionBio, el fabricante de Teplizumab-mzwv-. Además, el medicamento insta al sistema inmunitario a producir más células inmunitarias que protejan a las células beta de las células T.
¿Quién puede beneficiarse de Teplizumab-mzwv?
El tratamiento está diseñado para ralentizar la progresión de la enfermedad. Por lo tanto, es beneficioso para los pacientes antes de la tercera etapa. La diabetes de tipo 1 se divide formalmente en tres estadios que reflejan el grado de daño de las células beta y los síntomas.
Etapa 2 también es asintomático, pero los niveles de glucosa del paciente empiezan a aumentar, lo que sugiere un mayor grado de daño en las células beta. El estadio 2 puede durar de meses a años.
La etapa 3 es la última. Los pacientes notan síntomas como visión borrosa, aumento de la sed y la micción, fatiga y pérdida de peso. El páncreas ya no puede producir suficiente insulina para mantener el cuerpo, y el paciente necesita insulina suplementaria.
El teplizumab-mzwv está aprobado para su uso en todos los pacientes con diabetes de tipo 1 en fase 2 que tengan ocho o más años de edad. En un ensayo clínico se demostró que el medicamento retrasa el avance al estadio 3 durante más de dos años en comparación con un placebo. Hubo cierta variabilidad entre los participantes, lo que significa que algunos pacientes desarrollaron el estadio 3 más tarde y otros antes.
"El potencial del fármaco para retrasar el diagnóstico clínico de la diabetes de tipo 1 puede proporcionar a los pacientes meses o años sin las cargas de la enfermedad", dijo el Dr. John Sharretts, del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, en un comunicado de prensa oficial de la agencia.
El ensayo médico
En el ensayo participaron 76 personas de entre 8 y 49 años de edad. Todos tenían diabetes de tipo 1 en fase 2. Cuarenta y cuatro de los participantes recibieron infusiones intravenosas de teplizumab-mzwv durante 14 días consecutivos, y el resto recibió infusiones de placebo.
Al cabo de cuatro años y tres meses, al 45% de los pacientes que recibieron teplizumab-mzwv se les diagnosticó el estadio 3, frente al 72% del grupo placebo. Por término medio, los pacientes que recibieron el placebo desarrollaron diabetes de tipo 1 en estadio 3 dos veces más rápido que los que recibieron el tratamiento.
Efectos secundarios comunes de teplizumab-mzwv
Los efectos secundarios más comunes de teplizumab-mzwv son la erupción cutánea y los dolores de cabeza. Los pacientes que se someten a la inmunoterapia pueden ser más susceptibles a las infecciones porque el teplizumab-mzwv puede disminuir temporalmente la protección inmunitaria del organismo.
Algunos pacientes del ensayo desarrollaron una disminución temporal de algunas células inmunitarias. Según ProventionBio, el número de estas células inmunitarias empezó a recuperarse una semana después del tratamiento y se recuperó por completo un par de meses después.
El fabricante también advierte que los pacientes que toman teplizumab-mzwv deben ser vigilados por un profesional debido a posibles efectos secundarios más graves como vómitos o angioedema (hinchazón bajo la piel). A veces, el teplizumab-mzwv desencadena el llamado síndrome de liberación de citoquinas, un síndrome agudo en el que las células T provocan una respuesta inflamatoria sistémica que se acompaña de fiebre y disfunción de múltiples órganos.
¿Cuánto cuesta el teplizumab-mzwv?
El USA Today informa de que un solo vial de teplizumab-mzwv cuesta 13.850 dólares, por lo que el tratamiento completo de 14 días vale 193.000 dólares. Se trata de un precio elevado, pero en un futuro muchas personas tiendrán la posibilidad de retrasar la enfermedad y la carga que genera cada día, y para ellas, el teplizumab-mzwv supone un cambio de vida.
