Durante los últimos años, los científicos han trabajado incansablemente en el desarrollo de tratamientos efectivos para prevenir o tratar el Alzheimer con resultados mixtos. Sin embargo, hay una nueva esperanza en el horizonte. Según los investigadores de Axon Neuroscience, una vacuna experimental, la primera de su tipo, desarrollada para brindar protección contra la enfermedad de Alzheimer, ha superado la última etapa de los ensayos en humanos.
El candidato a fármaco, denominado "AADvac1", redujo el deterioro mental en casi un tercio, según los investigadores. "No se encontraron efectos significativos en las pruebas cognitivas y funcionales en toda la muestra del estudio", escribieron los investigadores en su estudio publicado en la prestigiosa revista británica Nature Aging.
Averigüemos más sobre este nuevo desarrollo potencialmente innovador.
Los ensayos de este nuevo candidato a fármaco, realizados durante 24 meses, incluyeron a 193 pacientes con Alzheimer leve. De ellos, 117 recibieron AADvac1 mientras que los demás recibieron un placebo, actuando como grupo de control. Curiosamente, los participantes que recibieron AADvac1 tomaron la vacuna basada en péptidos en 11 dosis y mostraron altos niveles de respuestas de anticuerpos de inmunoglobulina G (IgG).
Los investigadores dicen que el fármaco funciona al preparar el sistema inmunitario para matar las proteínas tau rebeldes, el desencadenante más notable de la enfermedad de Alzheimer. Las proteínas tau generalmente ayudan al suministro de nutrientes, pero por algunas razones desconocidas, esta proteína se agrupa en enredos en las células cerebrales de los pacientes de Alzheimer, lo que lleva a la enfermedad.
“La acumulación y propagación de formas tóxicas de tau en el cerebro es un sello patológico del Alzheimer. Se cree que es responsable de la muerte generalizada de neuronas que, en última instancia, conduce a la demencia”, explica el autor correspondiente, el Dr. Petr Novak, según South West News Service. “Nuestra vacuna tiene como objetivo detener la formación y propagación de la patología tau, que en última instancia tiene el potencial de mostrar un mayor beneficio para los pacientes de Alzheimer”, dice el profesor Norbert Zilka, director científico de Axon.
El equipo de científicos considera que la respuesta de anticuerpos a tau con la ayuda de esta nueva vacuna potencial es "excepcional". La vacuna, de hecho, redujo el declive clínico y funcional hasta en un 30 por ciento en comparación con el grupo de placebo. Además, el estudio también informó que AADvac1 elimina los depósitos pegajosos de proteínas beta-amiloides que también se acumulan en los cerebros de los pacientes de Alzheimer.
"Hasta donde yo sé, esta es la primera vez que una inmunoterapia dirigida a tau mostró evidencia clara de impacto en el proceso neurodegenerativo y una fuerte indicación de efecto clínico en pacientes con un perfil de biomarcador de enfermedad de Alzheimer confirmado", dijo Petr Novak, primer autor del estudio y científico principal de investigación clínica en Axon Neuroscience, dijo a MedPage Today.
El equipo también dijo que los efectos más notables de la vacuna se observaron en un subgrupo de pacientes con Alzheimer confirmado. De hecho, esta es una noticia alentadora y puede ser particularmente importante en el tratamiento de los ancianos, ya que son más susceptibles a la enfermedad de Alzheimer.
Si bien el desarrollo de esta nueva vacuna contra el Alzheimer, la primera de su tipo, ofrece nuevas esperanzas, debemos tener en cuenta el hecho de que estos resultados provienen de un ensayo clínico de fase II relativamente pequeño y temprano. Además, los resultados aún no se han corregido para las pruebas de multiplicidad. Los ensayos se diseñaron principalmente para evaluar el perfil de seguridad de la vacuna experimental. El fármaco parece haber tenido éxito en ese sentido, ya que se demostró que los pacientes lo toleran de forma segura.
Sin embargo, necesitaremos un ensayo más grande que involucre a más pacientes para ver si AADvac1 puede tratar con éxito el deterioro cognitivo en los pacientes. Particularmente aquellos cuya demencia está ligada a la patología tau.
Afortunadamente, ahora se están planificando ensayos más grandes, centrados en pacientes con biomarcadores tau y amiloide, para probar más a fondo la eficacia clínica del fármaco y replicar los resultados. Si funciona con éxito, existe la esperanza de que la vacuna pueda proporcionar un alivio sintomático a los pacientes e incluso prevenir la enfermedad por completo.
“Los resultados confirman el efecto modificador de la enfermedad y respaldan el progreso de Axon hacia una etapa fundamental del desarrollo clínico. En vista de la reciente aprobación de la terapia basada en amiloide, nuestros sólidos resultados finales de NfL podrían servir como un sustituto en nuestro próximo desarrollo clínico para lograr una aprobación acelerada", dice Michal Fresser, director ejecutivo de Axon Neuroscience.
Lo alentador es que Axon tiene un gran equipo que se dedica exclusivamente a la investigación de tau. Han publicado mucha evidencia en las últimas dos décadas que indica que tau es el desencadenante principal de la enfermedad de Alzheimer. Entonces, aunque tenemos muchas preguntas sobre AADvac1, y con razón, hay muchas posibilidades de que este nuevo desarrollo pueda conducir a algo positivo.
Ahora esperemos que los futuros ensayos clínicos con AADvac1 revelen pruebas más claras de su eficacia para aliviar el Alzheimer.
